Washington (AP) Der Verlauf der schweren Hirnerkrankung Adrenoleukodystrophie (ALD) lässt sich mit einer Gentherapie deutlich bremsen. Ein internationales Forscherteam hat die meist tödlich verlaufende Erbkrankheit bei zwei Jungen erstmals mit Hilfe gentherapeutisch veränderter Stammzellen eingedämmt. Den betroffenen Menschen fehlt das Protein ALD, das am Abbau von Fettsäuren beteiligt ist. Als Folge werden die Myelinhüllen zerstört, die die Nervenfasern im Gehirn umgeben, was zu zunehmendem körperlichen und geistigen Verfall führt. Diesen Artikel weiter lesen
Die Erkrankung betrifft meist Jungen im Alter von sechs bis acht Jahren und schreitet in der Regel so schnell fort, dass die Patienten das Erwachsenenalter nicht erreichen. Eine Knochenmarkstransplantation kann den Verlauf der Krankheit bremsen. Voraussetzung für das riskante Verfahren ist allerdings ein passender Spender.
Dass sich die Krankheit auch mit eigenen Stammzellen der Patienten bessern lässt, berichtet nun ein internationales Forscherteam im Magazin «Science». Die Wissenschaftler um den Mediziner Patrick Aubourg von der Universität Paris-Descartes entnahmen den beiden siebenjährigen Jungen blutbildende Stammzellen, in die sie dann mit Hilfe eines Virus ein funktionsfähiges ALD-Gen einschleusten. Dann brachten die Forscher die veränderten Stammzellen wieder in den Körper ein. Deren Abkömmlinge, so die Hoffnung der Wissenschaftler, sollen das ALD-Eiweiß lebenslang selbst bilden.
Forscher wollen Verfahren optimieren
Die Gentherapie verzögert in den folgenden zwei Jahren den Krankheitsverlauf in ähnlichem Maße wie eine erfolgreiche Knochenmarktransplantation. Beide Patienten zeigten neurologische Verbesserungen. Inzwischen bilden rund 15 Prozent ihrer Blutzellen das ALD-Eiweiß. Die Forscher wollen das Verfahren nun optimieren.
(Quelle: «Science», Vol. 326, S. 818-823)
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